Seltene Erkrankungen gehen meist auf Genveränderungen zurück. Oft wirkt sich das kaum auf das Leben der Betroffenen aus, manchmal sind die Folgen erheblich und manchmal sogar tödlich. Beispiel dafür ist die Spinale Muskelatrophie, kurz SMA, die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen. Seit 2017 ist ein neuer Wirkstoff zugelassen. Ist das wirklich der erhoffte Durchbruch? Der neue Wirkstoff kann betroffenen Kindern und auch Erwachsenen mit der Diagnose SMA erstmals tatsächlich helfen. Doch noch weiß keiner, wie sich die Gabe des Medikamentes auf Dauer auswirkt. Wie leben Menschen mit SMA heute, und was können die neuen Therapien tatsächlich? Die jungen Patientinnen Clara und Emma sowie deren Eltern setzen große Hoffnungen in die neue Forschung.